肝癌是全球范围内常见的消化系统恶性肿瘤。在原发性肝癌患者中，晚期肝细胞癌(HCC)最为常见。

　　基石药业(2616.HK)宣布，其PD-1抗体nofazinlimab (CS1003) 联合仑伐替尼一线治疗晚期肝细胞癌(HCC)患者的国际多中心III期注册性研究CS1003-305成功达成预设患者入组目标。值得一提的是，基石药业此次研究是国际多中心开展，为中国创新药企自研PD-1抗体开展国际化临床研究起到了示范作用。

　　根据世界卫生组织国际癌症研究所公布的“全球肿瘤流行病统计数据2020”显示，2020年全球被新确诊为肝癌的人数超过90万，因肝癌死亡的人数超过83万，死亡人数接近新发病人数。晚期HCC患者疾病进展迅速，预后较差，5年生存率仅12.1%。仑伐替尼、索拉非尼等是适用于该领域的靶向治疗药物。在全球范围内，对免疫疗法和靶向疗法的联合应用已经成为治疗HCC的一个重要发展方向。

　　CS1003-305研究是一项国际多中心、双盲、随机对照的III期注册研究，其在全球范围内有74家研究中心，旨在评估nofazinlimab(CS1003)联合仑伐替尼对比安慰剂联合仑伐替尼一线治疗晚期HCC患者的安全性和有效性。主要研究终点为总生存期(OS)和疾病无进展生存期(PFS)。中国科学院院士、复旦大学附属中山医院院长樊嘉担任研究的全球主要研究者。

　　基石药业CS1003-305的研究设计是基于之前一项名为CS1003-102研究的优异数据。在CS1003-102研究中，nofazinlimab(CS1003)联合仑伐替尼初步展示了一线治疗在中国不可切除肝细胞癌患者中的优异疗效和良好安全性，20例患者被纳入有效性分析集，ORR达到40%，中位PFS为8.4月，且没有患者发生4级及以上的治疗相关不良事件。与CS1003-102研究不同，CS1003-305的研究将是国际多中心的，其在全球范围内有74家研究中心。

　　这是继舒格利单抗在一线胃癌和一线食管鳞癌完成入组后，基石药业近期在消化道高发肿瘤中完成预设入组目标的第三项大型注册研究，标志着基石药业自主研发的肿瘤创新免疫疗法取得了新的进展。  对此，基石药业首席医学官杨建新博士表示：“我们高兴地看到CS1003-305研究提前成功达成预设患者入组目标，期待着CS1003-305的研究结果可以为全球晚期HCC患者提供更优的治疗选择。”

　　采访中，记者了解到，基石药业其选择性RET抑制剂pralsetinib(普拉替尼)用于治疗转染重排(RET)基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的新药上市申请已在中国香港获受理。

　　这是普拉替尼在今年取得的第三次重要突破，就在数日前，普吉华®(普拉替尼胶囊)扩展适应症申请获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，且在今年2月份普拉替尼新药上市申请也在中国台湾地区获得受理。此次获得受理也是基石药业继一年内四款创新药的七项新药上市申请获批后取得的又一进展。

　　杨建新博士表示：“继AYVAKIT®在中国香港获批后，我们很高兴又一款精准靶向药物pralsetinib成功递交非小细胞肺癌的新药上市申请。我们期待pralsetinib能够在中国香港早日获批上市，造福更多患者。”据悉，2021年12月，基石药业的胃肠道间质瘤(GIST)精准靶向药物AYVAKIT®(阿伐替尼片)在中国香港获批上市，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。此次普拉替尼成功递交非小细胞肺癌的新药上市申请，是基石药业精准治疗药物在中国香港地区的又一重要进展。

　　根据世界卫生组织国际癌症研究机构(IARC)发布的2020年全球最新癌症负担数据，中国在2020年约有82万新发肺癌病例数，约有 71万肺癌导致的死亡人数。其中，NSCLC占肺癌的大多数。RET融合是新近发现的肺癌驱动基因，在NSCLC中RET融合患者约占1- 2%，常见于不吸烟的年轻人群。

　　据了解，此次普拉替尼在中国香港的新药上市申请获受理是基于一项全球I/II期ARROW临床研究。该研究旨在评估普拉替尼在RET融合阳性的非小细胞肺癌、RET突变型甲状腺髓样癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。2021年6月，美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布了ARROW研究中全球RET融合阳性NSCLC患者的试验结果，数据显示普拉替尼具有持久的临床获益。

　　NMPA已于2021年3月批准同类首创精准治疗药物普吉华®的上市申请，用于既往接受过含铂化疗的转染重排(RET)基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的治疗。而今年3月，普吉华®的扩展适应症申请也获得NMPA批准，该项扩展适应症包括需要系统性治疗的晚期或转移性转染重排(RET)突变型甲状腺髓样癌(MTC)成人和12岁及以上儿童患者的治疗，以及需要系统性治疗且放射性碘难治(如果放射性碘适用)的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌(TC)成人和12岁及以上儿童患者的治疗，普吉华®成为中国首个且唯一获批用于RET突变MTC及RET融合阳性TC的选择性RET抑制剂。